Редкие гематологические заболевания и синдромы Парциальная красноклеточная аплазия в сочетании с М-градиентом: обзор литературы и собственные клинические наблюдения

Обоснование. Парциальная красноклеточная аплазия (ПККА) - редкий синдром, который характеризуется уменьшением количества предшественников эритроидных клеток в костном мозге. М-градиент, представленный одним классом тяжелых и одним типом легких цепей у больных ПККА, - редкое сочетание, которое выделено в отдельную форму заболевания. Цель. Представить клиническую картину, возможности диагностики и результаты лечения ПККА, протекающей с М-градиентом. Материалы и методы. Анализу подвергнуты данные 10 пациентов. Эмпирически установлена наиболее эффективная схема лечения: циклофосфамид по 200-400 мг 2-3 раза в неделю до суммарной дозы 6-10 г и преднизолон ударными курсами 100-120 мг внутрь и 180-240 мг/сут в/в в течение 5 дней. На 6-й день инъекции преднизолона отменялись, а с 7-го дня начиналось снижение дозы препарата для приема внутрь с полной отменой через 2-3 дня. С интервалом 1 нед. курс повторялся 1-3 раза. У 4 больных проведен прицельный иммуноферментный анализ М-градиента с целью определить, является ли М-градиент суммой антител к эритрокариоцитам и антиидиотипических антител второго порядка к первым антителам. Результаты. У 7 из 10 пациентов получены полные ремиссии ПККА в срок от 9 мес. до 22 лет наблюдения, у 3 - ремиссии не достигнуты. М-градиент представлен олигоклонами IgG (n = 9) и IgA (n = 1). При типировании он состоял из IgGA (n = 4), IgGK (n = 5) и IgAK (n = 1). После выполнения иммуноферментного анализа М-градиента показано, что предполагаемые антитела первого и второго порядков не выявлены. Заключение. Полученные результаты позволяют рассматривать гаммапатию при ПККА как результат олигоклональной гиперпродукции иммуноглобулинов без установленной патогенетической связи между М-градиентом и ПККА.

Pure Red Cell Aplasia with M-Gradient: A Literature Review and Clinical Experience

Background. Pure red cell aplasia (PRCA) is a rare syndrome characterized by a decrease of erythroid progenitor cell count in the bone marrow. M-gradient with both a light and a heavy chain types in PRCA patients is a rare phenomenon which is considered to be a specific form of the disease. Aim. To review a clinical presentation, diagnostic capabilities, and treatment outcomes of PRCA with M-gradient. Materials & Methods. The analysis included 10 patients. The most effective empirically established treatment program was 200-400 g of cyclophosphamide 2-3 times a week to a total dose of 6-10 g and loading courses of 100-120 mg of oral and 180-240 mg of intravenous prednisone daily within 5 days. On the 6th day prednisone injections were discontinued, and from the 7th day the oral dose of prednisone was gradually reduced to permanent discontinuation in 2-3 days. This treatment course was repeated 1-3 times at intervals of a week. Targeted enzyme immunoassay of M-gradient was performed in 4 patients in order to determine whether M-gradient is the sum of two antibody types, i.e. erythrokaryocyte antibodies and secondary anti-idiotype antibodies against primary antibodies. Results. The total of 7 out of 10 PRCA patients reached complete remission within the period from 9 months to 22 years of follow-up, in 3 patients no remission was achieved. M-gradient contained IgG (n = 9) and IgA (n = 1) oligoclones. In typing it consisted of IgGA (n = 4), IgGK (n = 5) and IgAK (n = 1). M-gradient enzyme immunoassay showed no primary and secondary anti-idiotype antibodies. Conclusion. The obtained results allow to regard gammopathy in PRCA as an effect of oligoclonal hyper-immunoglobulin without any pathogenetic connection between M-gradient and PRCA.