Многофункциональные терапевтические олигонуклеотиды для улучшения эффективности и селективности расщепления РНК

Впервые предложено использование мультивалентных ДНК-конструкций на основе Дз и АСО, а также аллостерических конструкций на основе Дз с несколькими РНК-связывающими доменами для эффективного расщепления участков РНК со сложной вторичной структурой; систематически использованы РНК мишени, сложенные в стабильные вторичные структуры для характеристики связывания РНК-расщепляющих агентов на основе Дз и АСО; оценены влияния чисел каталитических ядер в составе БивДз, а также наличия дополнительных РНК-связывающих доменов в БивДз и БинДМ на увеличение числа оборотов расщепления РНК. Изучены селективность связывания и РНК-расщепляющего действия для БивДз, БивАСО, БинДз и БинДМ. Предложен контроль селективности БивДз за счет изменения степени ассоциации двух субъединиц.